España participa actualmente en diversos ensayos clínicos sobre Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), con centros de investigación en Sevilla, Málaga, Barcelona, Valencia, Madrid, Alicante, Santiago de Compostela y San Sebastián. Algunos de estos estudios están reclutando participantes y exploran diferentes estrategias para intentar frenar o ralentizar la progresión de la enfermedad.
Desde ELA Andalucía queremos acercar esta información, tras haber consultado diferentes registros de ensayos clínicos, entre ellos ClinicalTrials.gov, el Sistema de Información de Ensayos Clínicos de la Unión Europea (CTIS) y el Registro Español de Estudios Clínicos (REec).
Es importante recordar que participar en un ensayo clínico no garantiza recibir el medicamento experimental ni que el tratamiento investigado vaya a resultar eficaz. Además, cada estudio establece unos criterios específicos de inclusión y exclusión que deben ser valorados individualmente por el equipo investigador.
Sevilla y Málaga participan en nuevos ensayos
PHENOGENE-1A – Cromolyn
El ensayo clínico PHENOGENE-1A (NCT07142291), es un estudio fase II que investiga cromoglicato o cromolyn sódico inhalado frente a placebo, añadido al tratamiento estándar con riluzol.
El objetivo es estudiar si este tratamiento puede contribuir a ralentizar el deterioro funcional de las personas con ELA, evaluado principalmente mediante la escala ALSFRS-R (escala que utilizan los profesionales sanitarios para valorar el grado de autonomía y la evolución funcional de una persona con ELA). También se analizarán sus posibles efectos sobre la función respiratoria, su seguridad y diferentes biomarcadores relacionados con la neuroinflamación.
Entre los principales criterios de participación se encuentran tener entre 18 y 75 años, que hayan transcurrido 24 meses o menos desde el inicio de la debilidad motora, una puntuación ALSFRS-R igual o superior a 38, capacidad vital forzada superior al 70 %, determinadas puntuaciones respiratorias y bulbares y tratamiento estable con riluzol.
Estos requisitos hacen que el estudio esté dirigido principalmente a personas con ELA de inicio relativamente reciente y que todavía mantienen una buena situación funcional y respiratoria.
Una buena noticia para Andalucía es que tanto el Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla como el Hospital Regional Universitario de Málaga figuran como centros participantes en este ensayo.
UNITE-ALS – Usnoflast
En Málaga también participa en UNITE-ALS (NCT07023835), un ensayo clínico internacional en fase II que investiga usnoflast frente a placebo.
Este tratamiento experimental estudia mecanismos relacionados con la inflamación y el daño neuronal. Entre los aspectos que se evaluarán se encuentran la evolución de la ALSFRS-R, la supervivencia, la capacidad vital lenta (SVC), los neurofilamentos (NfL), la calidad de vida y la seguridad del tratamiento.
El estudio prevé la participación de aproximadamente 244 personas en Europa y figura autorizado y en reclutamiento durante 2026.
Uno de los principales requisitos es que hayan transcurrido 24 meses o menos desde la aparición del primer síntoma motor, además de cumplir otros criterios funcionales, respiratorios y médicos establecidos en el protocolo.
En España participan centros de Málaga, Alicante y Barcelona, entre otras localizaciones.
Ensayos clínicos en el resto de España
La investigación en ELA se está desarrollando actualmente desde diferentes perspectivas. Además de los ensayos presentes en Andalucía, existen estudios en otros hospitales españoles que investigan medicamentos y estrategias dirigidas a mecanismos diferentes de la enfermedad.
Pridopidina y masitinib: dos ensayos en fase III
Entre las investigaciones más avanzadas se encuentra PREVAiLS (NCT07322003), ensayo internacional en fase III que estudia pridopidina.
Este medicamento actúa sobre el receptor Sigma-1, relacionado con diferentes mecanismos de protección y funcionamiento celular.
En España participan centros de Barcelona, Madrid y Santiago de Compostela, entre otros. El estudio está dirigido principalmente a personas en fases relativamente iniciales de la enfermedad y establece criterios relacionados con el tiempo desde el inicio de los síntomas y la función respiratoria.
También continúa el ensayo en fase III de masitinib (NCT03127267).
Masitinib es un inhibidor de determinadas tirosina-quinasas y se investiga por su posible acción sobre procesos neuroinflamatorios relacionados con la progresión de la ELA.
España cuenta con diferentes centros participantes, entre ellos hospitales de Barcelona, Madrid, Valencia, Alicante y Santiago de Compostela.
Que estos tratamientos se encuentren en fase III significa que han alcanzado una etapa avanzada de investigación clínica, en la que se intenta confirmar su eficacia y seguridad en un número mayor de participantes. No significa, sin embargo, que su eficacia frente a la ELA esté demostrada.
¿Quién puede participar en un ensayo clínico?
Tener un diagnóstico de ELA no significa automáticamente poder participar en cualquier ensayo clínico.
Cada investigación establece sus propios criterios de inclusión y exclusión. Entre los requisitos más frecuentes encontramos:
- Tiempo transcurrido desde la aparición de los primeros síntomas.
- Edad.
- Situación funcional y puntuación en la escala ALSFRS-R.
- Capacidad respiratoria.
- Tipo de ELA y, en determinados estudios, características genéticas.
- Tratamientos que está recibiendo la persona.
- Otras enfermedades o condiciones clínicas.
Un aspecto especialmente importante es el tiempo transcurrido desde el comienzo de los síntomas. Algunos de los ensayos actualmente en marcha establecen límites de 18 o 24 meses desde la aparición de los primeros síntomas.
Por ello, si una persona con ELA está interesada en participar en investigación clínica, debe consultarlo cuanto antes con su neurólogo o con su Unidad de ELA, sin esperar necesariamente a que la enfermedad avance. El especialista podrá valorar su situación y, cuando proceda, contactar o derivar al paciente al centro investigador correspondiente.
La decisión definitiva sobre la participación corresponde siempre al 20, que realizará previamente las pruebas necesarias para comprobar que se cumplen todos los criterios establecidos en el protocolo.
Investigación y esperanza
La ELA continúa siendo una enfermedad sin cura, que existan diferentes ensayos clínicos en marcha significa que numerosos equipos internacionales de investigación continúan trabajando para comprender mejor la enfermedad y encontrar tratamientos capaces de modificar su evolución.
Desde ELA Andalucía seguiremos muy de cerca los ensayos clínicos que se desarrollan en España, especialmente aquellos en los que participen centros andaluces, con posibilidades de participación.
