Estos son resultados muy prometedores en modelos preclínicos de ratones con ELA, actualmente se está aplicando a otros modelos de ELA y próximamente en humanos
La Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a una innovadora terapia génica para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), desarrollada en la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB) y licenciada a la empresa estadounidense Klotho Neurosciences, Inc. Esta tecnología está protegida por una patente con participación del CIBER (Centro de Investigación Biomédica en Red).
La terapia se basa en un vector vírico del tipo AAV (virus adenoasociado) que expresa la isoforma secretada de la proteína Klotho (s-KL), conocida por sus propiedades neuroregeneradoras, antioxidantes y antiinflamatorias. El vector ha sido diseñado para actuar específicamente en el músculo, gracias al uso de un promotor muscular que dirige la expresión de la proteína hacia las uniones neuromusculares, estructuras clave afectadas en la ELA.
Resultados en modelos de ratones
Esta aproximación terapéutica ha mostrado resultados muy prometedores en modelos preclínicos: en ratones con ELA, ha logrado retrasar el inicio de la enfermedad, preservar la función neuromuscular y prolongar la supervivencia.
El proyecto ha sido liderado por investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona, UAB, en colaboración con el CIBER, el ICREA y el Vall d’Hebron Instituto de Investigación, entidades copropietarias de la patente licenciada a Klotho Neurosciences. Esta empresa emergente, basada en el conocimiento generado en la UAB, salió al Nasdaq en 2023.
La tecnología ha sido desarrollada por los grupos de investigación dirigidos por Assumpció Bosch y Miquel Chillón, ambos del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular y del Instituto de Neurociencias de la UAB (INc-UAB). El proyecto también ha contado con la colaboración del grupo del investigador Xavier Navarro, experto en enfermedades de la motoneurona y regeneración neuronal.
“La designación de medicamento huérfano reconoce la relevancia de dirigir los tratamientos hacia el músculo y la unión neuromuscular como estrategia terapéutica en la ELA”, ha señalado Assumpció Bosch, investigadora principal del estudio.
“Hasta ahora hemos demostrado su eficacia en un modelo animal de referencia. Actualmente lo estamos probando en otros modelos de ELA para ampliar su aplicabilidad al mayor número de pacientes posible”, ha añadido Sergi Verdés, investigador postdoctoral del equipo.
Medicamento huérfano
La designación de medicamento huérfano por parte de la FDA reconoce el potencial de esta terapia para una enfermedad rara y gravemente discapacitante como la ELA, que afecta a unas 65.000 personas en Europa y que, a día de hoy, no cuenta con un tratamiento curativo. Esta designación proporciona importantes beneficios como siete años de exclusividad en el mercado estadounidense, así como reducción de tasas e incentivos fiscales para el desarrollo clínico.
Klotho Neurosciences será la encargada de producir el vector terapéutico y tiene previsto iniciar próximamente conversaciones con la FDA y la Agencia Europea del Medicamento (EMA) con el objetivo de avanzar hacia los primeros ensayos clínicos en pacientes.
Fuente de la información: Centro de Investigación Biomédica en Red
2 respuestas
Seria esperanzador contar con un medicamento para mejora del Ela. Espero que pronto se pruebe en seres humanos y pueda ser efectivo. gracias
Hola Vicente, así es. Algún día darán con algo realmente bueno. Un abrazo grande