La web Healthcare informa del ensayo clínico internacional y multicéntrico que se está llevando a cabo en la Esclerosis Lateral Amiotrófica con el tratamiento Tirasemtiv y comunica que redujo significativamente el descenso de la Capacidad Vital Lenta (SVC) después de 12 semanas de tratamiento. El hospital Carlos III de Madrid participa en este ensayo clínico.
Los análisis de subgrupos revelaron que el efecto del Tirasemtiv sobre SVC no era una función de cualquier subgrupo específico. Capacidad vital es una medida clínicamente significativa que se utiliza para determinar las decisiones clínicas principales en el tratamiento de la ELA y también se usa para ayudar a pronóstico. El efecto del Tirasemtiv sobre SVC debe tener efecto positivo y significativo en pacientes con ELA, de confirmarse en futuros estudios de mayor duración. Por ello se está realizando el estudio en fase III. El hospital Carlos III de Madrid participa en este ensayo clínico.
Antecedentes
El ensayo clínico BENEFIT-ALS evaluó los efectos de Tirasemtiv, un activador de troponina esquelético rápido, en pacientes con ELA al azar ya sea con placebo o con una dosis creciente de Tirasemtiv hasta 500 mg por día.
Objetivos
En este informe, evaluamos los efectos de Tirasemtiv en varias medidas de la función respiratoria, y las correlaciones entre ellos y los análisis de subgrupos.
Métodos
711 pacientes fueron incluidos y comenzaron de 1 semana de etiqueta abierta Tirasemtiv 125 mg dos veces antes de la aleatorización; 106 pacientes interrumpieron de etiqueta abierta y 156 pacientes fueron retirados del análisis debido a un error de dispensación de medicamentos que se produjo a mediados de estudio. Los pacientes con ≥ 1 evaluación eficacia fueron incluidos en este informe. Capacidad Vital Lenta (SVC), la ventilación voluntaria máxima (MVV), y la presión Sniff nasal inspiratorio (SNIP) fueron evaluados al inicio del estudio, después de 4, 8 y 12 semanas de tratamiento doble ciego, y 1 y 4 semanas después de suspender el tratamiento. Cambios desde el inicio fueron estratificados por el uso de riluzol / no uso.
Resultados
Durante las 12 semanas de tratamiento doble ciego, SVC disminuyeron más lentamente en Tirasemtiv frente a placebo (p = 0,0006). No hubo diferencias en la tasa de disminución de la MVV (p = 0,880) o SNIP (p = 0,211). Medidas pulmonares se correlacionaron razonablemente al inicio del estudio (SVC / SNIP r = 0,338; SVC / MVV r = 0,321; MVV / SNIP r = 0,426 (p <0,0001 para todos)), pero cambios desde el inicio en general fueron pobremente correlacionados. Tirasemtiv redujo el declive en SVC versus placebo independientemente de la edad, el género, el uso de riluzol, o IMC. Subgrupos con las diferencias más grandes e importantes en SVC en Tirasemtiv versus placebo (cambio desde el inicio hasta significan SVC después de 8 y 12 semanas de tratamiento doble ciego) fueron: sexo femenino (6,84%, p = 0,012); los usuarios no riluzol (6,55%, p = 0,0005); con una línea de base mediana SVC ≥ al inicio del estudio (6,02%, p <0,0001). SVC, MVV SNIP y no se vieron afectados por el cambio de peso.
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https://informahealthcare.com/doi/full/10.3109/21678421.2014.960172
