La ALS Association destina un millón de dólares a impulsar el ensayo clínico de MP-101, una terapia dirigida a mejorar el funcionamiento de las mitocondrias
La investigación en ELA continúa explorando nuevas vías terapéuticas. La asociación americana de ELA, ALS Association, ha concedido una financiación de un millón de dólares a Mitochon Pharmaceuticals para apoyar el desarrollo de un ensayo clínico de fase 2 con MP-101, un tratamiento experimental que busca proteger las neuronas motoras actuando sobre el funcionamiento de las mitocondrias.
El ensayo se encuentra todavía en fase de planificación y está previsto que comience a principios de 2027.
¿Qué son las mitocondrias y por qué son importantes en la ELA?
Las mitocondrias son pequeñas estructuras presentes en nuestras células cuya principal función es producir la energía necesaria para que estas funcionen correctamente.
Las neuronas motoras, precisamente las células nerviosas que se deterioran progresivamente en la ELA, necesitan una gran cantidad de energía para transmitir las señales que permiten controlar los movimientos musculares.
Existe evidencia científica que apunta a que las alteraciones en el funcionamiento de las mitocondrias podrían desempeñar un papel en los mecanismos implicados en la ELA. Por ello, mejorar su funcionamiento constituye una de las líneas de investigación que actualmente se están estudiando.
¿Cómo funciona MP-101?
MP-101 es un tratamiento experimental desarrollado con el objetivo de mejorar la función mitocondrial y favorecer la producción y utilización de energía en las células, intentando de esta forma proteger a las neuronas motoras frente al daño.
El medicamento contiene una dosis muy baja de 2,4-dinitrofenol (DNP). Este compuesto fue utilizado hace décadas, a dosis mucho más elevadas, como producto para perder peso, pero dejó de utilizarse debido a su toxicidad.
MP-101 emplea dosis considerablemente inferiores y se está investigando si, bajo condiciones controladas, pueden producir un efecto neuroprotector al reducir determinadas situaciones de estrés que afectan al funcionamiento de las mitocondrias.
Resultados que justifican seguir investigando
Los estudios realizados hasta ahora en modelos animales de ELA han mostrado resultados que justifican continuar investigando esta vía. El tratamiento oral diario con MP-101 se ha asociado con una mejora de la función motora y con una mayor conservación de las conexiones entre las neuronas motoras y las células musculares.
Además, según informa la compañía desarrolladora, estudios clínicos recientes realizados en Europa han observado una disminución rápida de los niveles de neurofilamento ligero (NfL) en personas con ELA tratadas con MP-101.
El neurofilamento ligero es un biomarcador relacionado con el daño de las células nerviosas y se utiliza cada vez más en la investigación de enfermedades neurodegenerativas, incluida la ELA.
Estos datos son interesantes, pero todavía no permiten concluir que MP-101 sea eficaz para frenar la progresión de la ELA. Precisamente, el nuevo ensayo clínico será necesario para estudiar con mayor profundidad su seguridad y eficacia.
El siguiente paso: un ensayo clínico de fase 2
La financiación concedida por la asociación americana de ELA, permitirá avanzar hacia un ensayo clínico de fase 2, cuyo inicio está previsto para principios de 2027.
Este tipo de estudios permite evaluar un tratamiento experimental en un grupo más amplio de pacientes y obtener información fundamental sobre su seguridad, la dosis adecuada y las posibles señales de eficacia.
La ayuda económica se concede a través del programa Hoffman ALS Clinical Trial Awards, destinado a apoyar investigaciones clínicas en etapas tempranas y acelerar el desarrollo de posibles nuevos tratamientos para la ELA.
Prudencia y esperanza ante cada avance
Desde ELA Andalucía seguimos con atención las diferentes líneas de investigación que se desarrollan en todo el mundo.
MP-101 representa una nueva vía de investigación que aborda uno de los mecanismos biológicos que se estudian actualmente en relación con la degeneración de las neuronas motoras. Sin embargo, es importante recordar que se trata de un medicamento experimental que todavía debe demostrar su seguridad y eficacia en ensayos clínicos.
Cada nuevo ensayo supone un paso más en el conocimiento de la enfermedad y abre nuevas posibilidades para encontrar tratamientos capaces de modificar su evolución.
Seguiremos atentos al desarrollo del ensayo de fase 2 previsto para 2027 y a la información que se publique sobre sus características, centros participantes y criterios de inclusión.
Fuente: ALS News Today, 24 de agosto de 2026
