La Asociación Americana de ALS y Yo Soy ALS comunican que han otorgado una subvención conjunta de 500.000 dólares (440.000 €) a BrainStorm Cell Therapeutics, una compañía de biotecnología, para apoyar un estudio de biomarcadores en la esclerosis lateral amiotrófica (ALS).

La subvención se utilizará para obtener información a partir de datos y muestras recolectadas de pacientes inscritos en el ensayo clínico en fase 3 en curso de BrainStorm de su tratamiento NurOwn®, para comprender mejor los biomarcadores críticos asociados con la respuesta al tratamiento para personas con ELA.

El estudio está diseñado para evaluar cómo NurOwn interactúa con sus objetivos en el cerebro y la médula espinal y para explorar los cambios en los biomarcadores que pueden correlacionarse con la respuesta al tratamiento farmacológico.

Los biomarcadores son cualquier sustancia medible en el cuerpo que cambia con el tiempo (como el colesterol o la presión arterial) y que se correlacionan con los procesos de la enfermedad o la respuesta al tratamiento. Si tiene éxito, este estudio ayudará a confirmar que el tratamiento de ALS NurOwn funciona de la manera prevista y ayudará a informar nuestra comprensión más amplia de los biomarcadores de ALS.

La subvención conjunta a BrainStorm consiste en 400,000 dólares de la Asociación Americana de ALS y 100,000 de I AM ALS. Como parte de este acuerdo, BrainStorm ha acordado compartir datos y muestras con la comunidad de ALS para que los resultados puedan validarse de forma independiente y avanzar en otras investigaciones de ALS.

Chaim Lebovits, CEO de BrainStorm declaró: «Apreciamos sinceramente el reconocimiento científico y el generoso apoyo. Este estudio de investigación crítica, involucra una de las colecciones de ensayos clínicos más grandes y robustas de biomarcadores de LCR. Los datos generados a partir de este estudio aumentarán nuestra comprensión de cómo la terapia NurOwn® impacta la progresión de la enfermedad de ALS y pueden identificar a los pacientes que se benefician más de esta forma de terapia «También esperamos que este estudio de investigación beneficie a la comunidad científica más amplia de ALS a medida que avanzamos colectivamente hacia nuestro objetivo compartido de ofrecer los tratamientos que tanto necesitamos».

Sobre NurOwn®
Las células NurOwn® (autólogo MSC-NTF) representan un enfoque terapéutico de investigación prometedor para atacar las vías de la enfermedad importantes en los trastornos neurodegenerativos. Las células MSC-NTF se producen a partir de células madre mesenquimales (MSC) autólogas derivadas de la médula ósea que se han expandido y diferenciado ex vivo. Las MSC se convierten en células MSC-NTF al cultivarlas en condiciones patentadas que inducen a las células a secretar altos niveles de factores neurotróficos. Las células autólogas MSC-NTF pueden administrar eficazmente múltiples NTF y citocinas inmunomoduladoras directamente al sitio del daño para provocar un efecto biológico deseado y, en última instancia, ralentizar o estabilizar la progresión de la enfermedad. BrainStorm ha inscrito completamente un ensayo fundamental de fase 3 de células autólogas MSC-NTF para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

Fuente de la información: Asociación Americana de ELA