Conclusiones y recomendaciones del Encuentro Europeo ELA celebrado en Bilbao

El Comité Económico y Social Europeo (CESE) se reunió en octubre en Bilbao en una importante conferencia europea para hablar sobre las Enfermedades Raras y, entre ellas, de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Bajo el título, «Enfermedades raras y Redes Europeas de Referencia». Estas son las conclusiones y recomendaciones que se han extraído de este encuentro europeo.

Conclusiones

Los sistemas de salud tradicionales están diseñados para enfermedades comunes, pero en comparación con el resto de la población, los pacientes con enfermedades raras se enfrentan a desigualdades en su acceso al diagnóstico, la atención y el tratamiento. Esto supone una importante carga social y económica para las personas afectadas por enfermedades raras.

La ELA es un buen ejemplo. Los pacientes y sus familias de toda Europa afectados por esta rara enfermedad han creado organizaciones y asociaciones a nivel local, nacional y europeo para concienciar sobre sus necesidades.

Los pacientes son implacables al exigir esfuerzos de todas las partes involucradas, comenzando con acciones específicas tanto a nivel nacional como de la UE que deben estar impulsadas por un cambio de políticas.

• Sostienen, que el desarrollo de la investigación, el diagnóstico precoz, la atención personalizada a pacientes y cuidadores y la asistencia financiera van de la mano con los valores de una Europa solidaria, social y compasiva.
• Es necesario un enfoque armonizado que establezca un nivel mínimo de asistencia en toda la Unión Europea.
• Se debe tener en cuenta la naturaleza específica de los problemas vinculados a la ELA, que incluyen la reducción de los ingresos familiares cuando el paciente o el cuidador familiar abandona su trabajo.
• Es vital que las personas enfermas reciban un diagnóstico personalizado, una atención que prediga las necesidades y anticipe respuestas y nuevas opciones de tratamiento.
• Es necesario avanzar en conocimientos y herramientas para marcar la diferencia entre el ayer y el mañana.

La cura de la ELA está en la investigación

Se están desarrollando metodologías y marcadores no sólo para diagnosticar sino para predecir la evolución de la enfermedad, así como para comprender los factores críticos que la desencadenan. Este conocimiento es fundamental para aplicar y optimizar los recursos dedicados a prolongar la vida y la calidad de vida de los pacientes.

Se espera que algunas terapias genéticas reduzcan la progresión de la ELA. Algunos medicamentos basados en el ADN ya están cambiando el curso de las enfermedades neurodegenerativas y están a punto de convertirse en una opción terapéutica para la ELA en un futuro próximo. Los estudios más recientes predicen ensayos clínicos de nuevas terapias en 2025.

Al mismo tiempo, la ELA es un banco de investigación para todas las enfermedades neurodegenerativas, por tanto, comprender la ELA implica adquirir conocimientos en muchos aspectos de la neurodegeneración, avanzando en el tratamiento y cura de otras enfermedades neurodegenerativas.

Los pacientes e investigadores exigen:

• Un nivel similar de atención a la ELA en todos los Estados miembros de la UE. Es necesario incluir en la cooperación a las partes interesadas privadas, la industria y los proveedores de servicios para mejorar las opciones terapéuticas y la atención a los pacientes y sus cuidadores.
• Una mayor asignación de fondos para la investigación.
• Un mejor acceso a los datos, normas compartidas para la investigación de la ELA a nivel de toda la Unión y la participación de la industria farmacéutica, el mundo académico y los legisladores, son elementos vitales. componentes para una investigación exitosa.
• Esfuerzos concentrados y coordinados, sin duplicidades. Por ejemplo, es aconsejable fusionar los conocimientos sobre investigación neuromuscular y cerebral.
• La dotación de recursos materiales y humanos adecuados para la investigación, con el fin de incrementar la vocación investigadora de ELA entre los jóvenes investigadores.
• La optimización del proceso de diagnóstico, la eliminación de pruebas innecesarias que encarecen el proceso, observación tras diagnóstico y agilización de procesos para evaluar y autorizar tratamientos.
• Formación de especialistas y centros, fomentando el intercambio de conocimiento.
• Mayor flexibilidad por parte de la Agencia Europea del Medicamento en los procesos de autorización de terapias para la ELA. Es fundamental que los pacientes puedan acceder más rápidamente a terapias experimentales en vista del bajo tiempo medio de supervivencia tras el diagnóstico.
• Fortalecimiento de la atención domiciliaria, incluida la asistencia emocional.
• Comunicaciones serias y rigurosas sobre ELA en un lenguaje apropiado, preferiblemente
  involucrando a las instituciones.

Acciones a nivel europeo

• Adopción del Plan de Acción Europeo para Enfermedades Raras como mínimo denominador común para todos los países europeos. Este plan de acción debe armonizarse en todos los países europeos para promover la equidad entre sus ciudadanos.
• Programas europeos que ayuden a las instituciones nacionales, locales y regionales y apoyen la investigación para avanzar en tratamientos con menos desigualdades. Cada Estado miembro debería comprometerse a implementar una estrategia nacional integral para abordar la ELA, en línea con las políticas nacionales y los objetivos europeos.
• La investigación básica y clínica debe recibir apoyo financiero a nivel europeo. Se deben agilizar y unificar los procesos para el establecimiento de ensayos clínicos, así como los procesos de aprobación, autorización y comercialización de medicamentos.
• La digitalización de los sistemas de atención y salud y el intercambio de datos pueden conducir a intervenciones más específicas y mejores tratamientos. La aportación de la inteligencia artificial puede ser decisiva para ayudar a analizar datos y acercarse a la medicina de precisión diseñando y aplicando tratamientos personalizados que se ajusten a la diferente evolución de la enfermedad en cada individuo.
• Acceso a tratamientos asequibles, medicamentos huérfanos, nuevos medicamentos y tecnologías sanitarias y se debe garantizar la atención.
• El intercambio de conocimientos, experiencias clínicas y de investigación y buenas prácticas llevado a cabo por las Redes Europeas de Referencia es clave para mejorar la atención de las enfermedades y las infraestructuras sanitarias. Es necesario garantizar su apoyo financiero y político.