ClinicalTrials.gov es una base de datos internacional que recoge información sobre todos los estudios clínicos financiados tanto con fondos públicos como privados.
En su menú lateral izquierdo es posible aplicar filtros y consultar los ensayos que se encuentran en distintas fases: Reclutamiento, Activos, no reclutando, Terminados o Suspendidos, entre otros.
Aunque la página está en inglés, puede traducirse fácilmente al español desde el navegador, haciendo clic con el botón derecho del ratón y seleccionando “Traducir a español”.
Actualmente, hay más de 180 ensayos clínicos activos en el mundo relacionados con la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), tanto de tipo observacional como intervencionista.
ALS News Today: portal digital sobre la ELA
ALS News Today es un portal digital internacional especializado en ELA. Ofrece noticias sobre investigación, ensayos clínicos y nuevas terapias, además de testimonios y recursos dirigidos a pacientes, familiares y profesionales.
No se trata de una revista científica, sino de un portal de divulgación y actualización sobre la enfermedad.
En agosto, este portal se hizo eco de dos estudios que están es sus primeras fases:
COYA 302
Un ensayo multicéntrico que evaluará la seguridad y eficacia de COYA 302 frente a placebo durante 6 meses. Posteriormente, los participantes podrán pasar a una extensión abierta en la que todos recibirán la terapia experimental otros seis meses.
Objetivo: frenar la progresión de la enfermedad actuando sobre dos factores clave: la neuroinflamación y el estrés oxidativo.
Resultados previos: en un estudio de prueba con cuatro pacientes adultos, COYA 302 logró ralentizar la progresión de la enfermedad y reducir biomarcadores asociados a la ELA durante casi un año de tratamiento.
NUZ-001
Un fármaco inicialmente desarrollado para uso veterinario (monepantel) que podría ayudar a prolongar la supervivencia y ralentizar la progresión de la ELA.
Mecanismo de acción: bloquea la vía de señalización mTOR, implicada en la autofagia (el proceso celular de reciclaje de componentes dañados).
Razonamiento científico: en la ELA, este sistema de reciclaje funciona mal, lo que provoca acumulación de proteínas defectuosas en las neuronas motoras. NUZ-001 podría mejorar este proceso y proteger las células nerviosas.
Ensayo inicial: 12 pacientes adultos recibieron dosis altas o bajas durante 28 días y posteriormente continuaron con uso compasivo. Más tarde, todos pudieron acceder a una extensión abierta con tratamiento diario durante hasta un año.
Resultados: se observaron beneficios modestos pero consistentes en supervivencia, deterioro funcional y estabilidad cognitiva, con efectos mantenidos en el tiempo.
Próximos pasos: está en preparación un ensayo de fase 2/3 dentro de la plataforma HEALEY ALS, en el Hospital General de Massachusetts, que permitirá confirmar su eficacia en un grupo mayor de pacientes.
Estos avances nos recuerdan que los pacientes no estamos solos, que la investigación internacional en la ELA sigue avanzando, y que cada paso, sea acierto o error, es valioso porque nos muestra el camino a seguir… o el que debemos descartar.
