Ha demostrado que Qalsody reduce la lesión neuronal y mejora los síntomas
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha recomendado la aprobación de Qalsody para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) SOD1 en la Unión Europea. Qalsody (antes llamado Tofersen), un oligonucleótido antisentido dirigido al gen SOD1, ha demostrado reducir la producción de la proteína SOD1, lo que se espera que mejore los síntomas de la ELA.
Este medicamento está destinado al 2% de los pacientes con ELA que tienen la mutación SOD1, una forma familiar (genética) de la enfermedad.
Hasta ahora, el único tratamiento autorizado en la UE para la ELA es el Riluzol, que no actúa sobre los síntomas, pero puede incrementar la supervivencia de 3 a 5 meses. Sin embargo, Qalsody ofrece una nueva opción para estos pacientes, con efectos observados positivos en modelos animales de laboratorio y en datos clínicos de pacientes humanos.
Estudios clínicos con Qalsody
Los análisis de la EMA se basaron en estudios que mostraron reducciones significativas en los niveles de neurofilamentos plasmáticos, indicativos de una posible reducción de la lesión neuronal, así como mejoras en las capacidades físicas de los pacientes tratados con Qalsody en comparación con el grupo de placebo.
Aunque se han observado efectos secundarios como dolor, fatiga y fiebre, una vez que la Comisión Europea autorice formalmente el fármaco, se continuará recopilando información sobre su eficacia y seguridad a largo plazo. Además, se investigará la posibilidad de que el uso de Qalsody pueda retrasar o prevenir la aparición de la ELA en pacientes presintomáticos con la mutación SOD1.
Dado que las causas exactas de la ELA aún no se comprenden completamente, esta nueva terapia representa un avance significativo en el tratamiento de esta enfermedad neurodegenerativa.
Fuente de la información: La Razón
