La terapia Rozebalamin tiene como objetivo frenar el deterioro funcional en pacientes con ELA
Una dosis ultra alta de mecobalamina, una forma natural de vitamina B12, es aprobada en Japón bajo la marca Rozebalamin para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
La terapia, fabricada y comercializada por el laboratorio Eisai, está destinada a frenar el deterioro funcional en las personas con la enfermedad.
La aprobación se basa en datos de un ensayo clínico de fase 3 llamado JETALS (NCT03548311) , en el que Rozebalamina desaceleró significativamente la progresión de la enfermedad de ELA cuando se administró sola o en combinación con tratamientos estándar para ELA.
La mecobalamina es muy sensible a la luz, lo que puede hacer que se vuelva químicamente inestable. La empresa ha creado un envase que ofrece un alto nivel de protección contra la luz, con una ventana resellable en el cuello que permite a los profesionales sanitarios ver fácilmente el medicamento durante la dilución y la extracción. El Instituto Japonés de Promoción del Diseño otorgó al envase su premio Good Design Award, según un comunicado de prensa independiente de la empresa.
Retrasar la progresión de la enfermedad
La vitamina B12, presente en alimentos como la carne, el pescado y los productos lácteos, tiene muchas funciones clave en el organismo, entre ellas, favorecer la salud y el funcionamiento de las células nerviosas. Un pequeño ensayo clínico en pacientes con ELA descubrió que la fórmula de Rozebalamina mejoraba de forma constante la comunicación entre el cerebro y los músculos cuando se administraba en dosis muy altas (25 mg).
En un ensayo posterior de fase 2/3 (NCT00444613) realizado en Japón se investigó una de dos dosis de rozebalamina (25 mg o 50 mg) frente a un placebo, administrado dos veces por semana durante 3,5 años. Si bien el ensayo no logró demostrar una desaceleración significativa de la progresión de la enfermedad con ninguna de las dosis, los hallazgos sugirieron que un subgrupo de pacientes con ELA temprana y progresión moderada de la enfermedad podrían beneficiarse potencialmente de la dosis más alta.
Luego se lanzó el estudio JETALS para confirmar los beneficios en este subgrupo. Se inscribieron 130 adultos con ELA temprana que habían recibido un diagnóstico de ELA hasta un año antes de ingresar al ensayo y que presentaban una progresión moderada. Esta se definió como una disminución de 1 a 2 puntos en la puntuación total de la Escala de Calificación Funcional de ELA Revisada (ALSFRS-R) durante un período de observación inicial de tres meses.
Pacientes con ELA temprana
Los participantes fueron asignados aleatoriamente para recibir una dosis de 50 mg de Rozebalamina o un placebo, administrados mediante inyecciones dos veces por semana en los músculos, durante 16 semanas. El objetivo principal era determinar si la dosis ultra alta de Rozebalamina podía retrasar significativamente la progresión de la enfermedad en la ALSFRS-R después de 16 semanas, o aproximadamente cuatro meses.
Los datos confirmaron los hallazgos del ensayo anterior. Después de 16 semanas, los pacientes que recibieron Rozebalamina experimentaron una disminución del 43 % en las puntuaciones de la ALSFRS-R, lo que indica una desaceleración significativa de la progresión de la enfermedad, en comparación con un placebo.
Aproximadamente el 90% de los participantes de ambos grupos también tomaban Riluzol.
También se observó una disminución significativa de los niveles sanguíneos de homocisteína, una molécula que causa daños a las neuronas motoras y otras células del cerebro y la médula espinal, en los pacientes con ELA tratados.
En general, la Rozebalamina fue bien tolerada y aproximadamente el 7,7 % de los pacientes experimentaron efectos secundarios. Las reacciones adversas más comunes incluyeron estreñimiento, dolor en el lugar de la inyección, fiebre, ritmo cardíaco irregular y sarpullido.
Fuente de la información: Alsnewstoday
23 respuestas
Me parece estupendo. Se va a aprobar en España?
Pues no lo sé, primero tiene que aprobarlo la Unión Europea. Me imagino que ya estarán presionando la farmacéuticas a Europa. Un saludo, estaremos pendientes de este fármaco
De partida no, primero lo tiene que aprobar la Unión Europea. Un saludo
Cómo hago para conseguir esa droga
Hola Celina, este medicamento está en Japón, todavía no se ha aprobado en Europa porque sigue en investigación. Un saludo
Hola Isabel, hay varios países europeos que lo están importando, imagino que bajo peticiones de uso compasivo. A mí me constan, por lo menos, Suecia y Polonia. Ejemplo de Polonia: https://bip.aotm.gov.pl/zlecenia-mz-2025/1054-materialy-2025/8840-5-2025-zlc?highlight=WyJyb3plYmFsYW1pbiJd
se puede traer desde japon??ç
Hola Jesús, no se puede traer desde Japón. Un saludo
Buenos Dias
Ya le comercializan en Japon y por lo visto debe ser barato 10 ynes por vial por lo que pone. el paquete es de 8 viales…
Como puede seer q si algo es barato, esta testado en japon y puede ayudar no se hagan eco los medios en españa para presionar para su usop compasivoal menos..
Hola Daniel, todo tiene sus protocolos que se alargan muchísimo y la Agencia Europea del Medicamento lo tiene que aprobar, si realmente es bueno. Un abrazo grande
Hola Daniel,
El precio son 10.500 yenes por vial, unos 65 euros. Por otra parte, ese es el precio subsidiado por el sistema sanitario japonés, al que los extranjeros imagino que no podrían acceder. Normalmente el gobierno japonés subsidia el 70% del coste, por lo que el vial podría acabar costando 200€. En cualquier caso, el compuesto es básicamente mecobalamina, un derivado de la B12 muy sencillo de obtener. En Estados Unidos hay farmacias que por muchísimo menos lo preparan. En cambio, en Europa creo que es prácticamente imposible de conseguir…
Dios mío mi esposo lo necesita estamos pensado en viajar para Japón
Vivo en Bogota Colombia y deseo con todo mi corazón que haya una solución para esta enfermedad. Ojalá llegue a Colombia lo más pronto. Bendiciones.
Además de Japón, EEUU y Canadá, ya hay varios países europeos (a mi me constan por lo menos Suecia y Polonia) que lo están importando. Imagino que bajo algún programa de uso compasivo. Desconozco el caso de España, pero me parecería increíble que se denegara.
Ejemplo de Polonia (podéis traducir con Google traductor): https://bip.aotm.gov.pl/zlecenia-mz-2025/1054-materialy-2025/8840-5-2025-zlc?highlight=WyJyb3plYmFsYW1pbiJd
Buenos días Alejandro, veo que estás muy puesto en el tema, soy enfermo de ELA, sabes si alguien se ha echo con el tratamiento atraves de Suecia o Polonia?
Gracias.
Lo desconozco, pero tu hospital debería poderlo importar cómo hacen en Suecia o Polonia bajo este programa: https://www.aemps.gob.es/medicamentos-de-uso-humano/acceso-a-medicamentos-en-situaciones-especiales/uso-de-medicamentos-en-investigacion/?lang=ca#
Si no, el Rezobalamin es básicamente mecobalamina, un derivado de la B12 facilísimo de obtener. En EEUU hay farmacias que te lo preparan.
Hola Angel, no sé si estás leyendo los mensajes, pero lo comentó por si a futuro alguien lo lee y le resulta de utilidad. Un enfermo de ELA italiano me comentó que el consigue la versión genérica de Rozebalamin a través de una farmacia que se lo prepara, igual que en Canadá o EEUU. Entonces he estado indagando un poco y parece ser que existe la versión española de estas farmacias. Se llaman farmacias con formulas magistrales y básicamente preparan medicamentos compuestos, como por ejemplo serían estas inyecciones de mecobalamina (o metilcobalamina), bajo receta de un médico. Es decir, solo necesitarías que tu neurólogo te las recetara y encontrarss una de estas farmacias con formulas magistrales dispuesta a prepararlo. En Google encontrarás varias, yo he mirado y solo en Barcelona me han salido varias.
Suerte.
Buenas
A mi ka neurologa de santander sra sedano me lo ha denegado, por lo visto no ve evidencia. Siento decirlo pero por lo visto a algunos medicos la unica evidencia q ñes importa es q nos muramos sin dar la lata
Hola Daniel,
¿ Le has planteado que te la recete para una farmacia de fórmulas magistrales? Rozebalamin es básicamente metilcobalamina y estas farmacias deberían poderlo preparar facilmente cubriendo, eso sí, tú los costes que, por lo que me consta, no deberían ser “demasiado caros”.
Un saludo
Hola Angel,
No, ni idea, pero imagino que tu hospital si es un poco proactivo debería poder importarlo bajo este pretexto: https://www.aemps.gob.es/medicamentos-de-uso-humano/acceso-a-medicamentos-en-situaciones-especiales/uso-de-medicamentos-en-investigacion/?lang=ca#
Por otra parte, cómo comenta Aleix, el compuesto es básicamente mecobalamina, un derivado de la B12. Podrían prepararlo ellos mismos de forma genérica. En EEUU lo hacen.
Buenos días, en Buenos Aires Argentina se puede conseguir ya?
En todo caso genérico? Por favor espero respuesta, muchas gracias
Buenos días Karen,
Como Rozebalamin lo dudo, aunque te recomendaría que hables con tu neurólogo para que te recete la forma genérica de inyecciones de metilcobalamina. En una farmacia de fórmulas magistrales como esta deberían preparártelas con una receta: https://www.farmaciacolon.com.ar/nuestros-preparados
Si tu neurólogo no lo tiene claro, le puedes mostrar los resultados del estudio que llevaron a la aprobación del Rozebalamin: https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/fullarticle/2792228
Eso sí, ten en cuenta también que se aprobó para un tipo de pacientes determinados (menos de un año de progresión y progresión moderada de 1-2 puntos alsfr en tres meses).
Ya nos contarás, suerte.
Alejandro
No se puede conseguir, al menos en España. Un saludo Karen